表观遗传与核酸

表观遗传与核酸类靶点涵盖在不改变化学序列的前提下调控基因表达、并在核酸代谢层面决定细胞表型与命运的关键分子体系，是连接环境信号、基因组功能状态与细胞表型输出的枢纽层。该大类包括核小体基本组分（组蛋白）及其修饰酶系统、DNA损伤修复通路，以及从转录起始、RNA剪接加工到核糖体翻译的完整基因表达流程分子。表观遗传与核酸分子的异常修饰是肿瘤发生、神经系统疾病、心血管代谢疾病、免疫紊乱及发育异常的核心致病机制，也是表观遗传药物研发与RNA靶向治疗的直接作用对象。近年来DNA甲基转移酶抑制剂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂、EZH2与DOT1L等新型表观遗传靶向药物的密集获批，以及RNA干扰、反义寡核苷酸与mRNA疫苗等核酸技术的临床突破，共同印证了该类靶点在现代生物医药中的核心战略地位。